Una panoramica sui farmaci emoderivati

Introduzione

Il farmaco viene qualificato come bene di rilevanza giuridica in virtù della sua strumentalità alla tutela della salute nonché quale possibile oggetto di rapporti economici.

Appare, dunque, palese come la disciplina del farmaco si collochi all’intersezione di molteplici interessi, in quanto settore nel quale la tutela della salute pubblica è indissolubilmente connessa alle regole di produzione e di circolazione della “merce”.

Data la diversità delle discipline nazionali, a livello UE, il Codice comunitario dei medicinali per uso umano ha rappresentato una tappa importante nell’armonizzazione delle varie discipline relative alla libera circolazione dei medicinali.

Tuttavia, poiché il farmaco è accessibile sul mercato in regime di libera circolazione delle merci, emerge come questo bene sia regolato dal regime della proprietà e dalla disciplina sulla concorrenza.

A seguito di questa breve premessa introduttiva, oggetto della presente dissertazione sarà una particolare tipologia di farmaco: il farmaco emoderivato.

Cosa sono i farmaci emoderivati?

I farmaci emoderivati sono medicinali prodotti attraverso la lavorazione del sangue o del plasma umano proveniente da donazioni volontarie.

In Italia, l’ente preposto al coordinamento e al controllo tecnico-scientifico del sistema trasfusionale è il Centro Nazionale Sangue.

Al pari di tutte le altre forme di medicinali, gli emoderivati per essere commercializzati devono ottenere l’AIC ossia l’autorizzazione all’immissione in commercio rilasciata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).

Le prime disposizioni in materia si rintracciano nella Legge n. 219 del 21 ottobre del 2005, e più precisamente all’art. 15 rubricato “Produzione di farmaci emoderivati”.

Questo articolo disciplina i requisiti che devono possedere i centri e le aziende adibite alla produzione e allo sviluppo di farmaci emoderivati.

In particolare, al 2° comma si afferma che “i centri e le aziende di frazionamento e di produzione di emoderivati devono essere dotati di adeguate dimensioni, essere ad avanzata tecnologia, avere gli stabilimenti idonei ad effettuare il ciclo completo di frazionamento per tutti gli emoderivati oggetto delle convenzioni ubicati sul territorio dell’Unione europea e produrre gli stessi muniti dell’autorizzazione alla immissione in commercio in stabilimenti ubicati sul territorio dell’Unione europea”.

L’idoneità degli stabilimenti alla lavorazione del plasma viene certificata anche attraverso controlli effettuati dalle rispettive autorità nazionali responsabili ai sensi dei propri ordinamenti e di quelli dell’autorità nazionale italiana.

Altro importante requisito, in tal caso relativo all’origine del plasma, viene definito al 5° comma, in cui si afferma che “gli emoderivati prodotti, autorizzati alla commercializzazione e destinati al soddisfacimento del fabbisogno nazionale, devono derivare da plasma raccolto esclusivamente sul territorio italiano, sia come materia prima sia come semilavorati intermedi. Presso i centri e le aziende di produzione deve essere conservata specifica documentazione atta a risalire dal prodotto finito alle singole donazioni, da esibire a richiesta dell’autorità sanitaria nazionale o regionale”.

Significativo anche il D.lgs. 9 Novembre 2007, n. 207 di attuazione della direttiva 2005/61/CE che applica la direttiva 2002/98/CE per quanto riguarda la prescrizione in tema di rintracciabilità del sangue e degli emocomponenti destinati a trasfusioni e la notifica di effetti indesiderati ed incidenti gravi.

Alcune definizioni riportate dal decreto:

• Rintracciabilità: la possibilità di ripercorrere il percorso di ciascuna unità di sangue o di emocomponente da esso derivato dal donatore alla sua destinazione finale, sia che si tratti di un ricevente, di un produttore di medicinali o della sua eliminazione, e viceversa;

• Centro notificante: il centro ematologico, la banca del sangue di un ospedale o le strutture in cui si effettua una trasfusione, che notifica effetti indesiderati gravi e/o incidenti gravi all’autorità competente;

• Ricevente: la persona che ha ricevuto una trasfusione di sangue o di emocomponenti;

• Consegna: la fornitura di sangue o di emocomponenti da parte di un centro ematologico o della banca del sangue di un ospedale per la sua trasfusione ad un ricevente;

• Imputabilità: la probabilità che un grave effetto indesiderato in un ricevente possa essere attribuito al sangue o all’emocomponente trasfuso o che un grave effetto indesiderato in un donatore possa essere attribuito al processo di donazione;

• Strutture: ospedali, cliniche, produttori e istituti di ricerca biomedica cui possono essere consegnati sangue o emocomponenti.

L’emovigilanza

L’emovigilanza si fonda essenzialmente sulla rintracciabilità del sangue e degli emocomponenti, resa possibile da accurate procedure di identificazione, alla tenuta di registri e a un adeguato sistema di etichettatura.

Prerequisiti fondamentali di un sistema di Emovigilanza sono la collaborazione tra Servizio Trasfusionale e Reparto, l’omogeneità della raccolta dati e primariamente la tracciabilità degli emocomponenti, intesa come capacità di identificare i pazienti che hanno ricevuto una trasfusione e di poter risalire ai donatori coinvolti.

Quali sono gli emoderivati disponibili?

L’albumina è una proteina plasmatica prodotta dalle cellule epatiche e rappresenta il principale fattore nel determinare la pressione oncotica del sangue.

L’albumina viene spesso impiegata in due gruppi di condizioni cliniche, in alcune delle quali con motivazioni fisiopatologiche multiple:

• condizioni acute in cui è necessaria l’espansione di volume e il mantenimento della portata cardiaca quali: shock, ipotensione acuta da perdita di sangue intero, plasma o liquidi, emorragie, ustioni, interventi chirurgici “maggiori”, traumi. (come seconda scelta, solo nel caso in cui non ci sia risposta ai cristalloidi);
• condizioni croniche a bassa albuminemia: cirrosi epatica in fase avanzata, sindrome nefrosica, denutrizione.

Le immunoglobuline vengono maggiormente impiegate come terapia sostitutiva delle immunodeficienze e nel trattamento di patologie autoimmuni o di processi infiammatori sistemici.

Le immunoglobuline sono registrate per un numero limitato di indicazioni, mentre nella pratica clinica vengono utilizzate in maniera molto più estensiva e non sempre il loro uso appare pienamente giustificato dai dati di letteratura.

Ciò ha inevitabilmente comportato il presentarsi di effetti indesiderati, quali ad esempio: cefalea, nausea, vomito, artralgia ecc.

L’antitrombina è una glicoproteina plasmatica prodotta dal fegato ed è un inibitore fisiologico delle proteasi seriniche della coagulazione, giocando quindi un ruolo fondamentale nell’equilibrio della emostasi.

Il fattore VIII della coagulazione è utilizzato nella terapia sostitutiva di pazienti con emofilia A, una malattia emorragica rara, ereditaria, a trasmissione recessiva legata al sesso, che determina un deficit del FVIII e con malattia di von Willebrand.

Il fattore IX della coagulazione è impiegato nella terapia dell’emofilia B, malattia simile all’emofilia A, che comporta però un deficit del FIX.

In base al livello di attività del fattore circolante, si distinguono forme di emofilia B gravi, moderatamente gravi e lievi.

Anche in questo caso vi possono essere effetti collaterali, tutti legati alla somministrazione di emoderivati per via endovenosa.

Il fattore VII della coagulazione è una glicoproteina che svolge un ruolo essenziale nell’innesco della coagulazione del sangue.

Esso viene impiegato come terapia sostitutiva per il trattamento e la prevenzione degli episodi emorragici in pazienti con inibitori del FVIII (emofilia A) e altri fattori della coagulazione.

L’utilizzo in condizioni cliniche diverse da quelle indicate ha indotto in alcuni pazienti la comparsa di episodi trombotici.

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